ஜூலை 20 ஆம் தேதி, புதிய மருந்து விண்ணப்பம்பிரசிஷன் பயாலஜி நிறுவனத்தால் சுயாதீனமாக உருவாக்கப்பட்ட pCAR-19B-க்கான புதிய மருந்து விண்ணப்பம் (NDA), சீன தேசிய மருத்துவப் பொருட்கள் நிர்வாகத்தால் (NMPA) அதிகாரப்பூர்வமாக ஏற்றுக்கொள்ளப்பட்டது. இந்தத் தயாரிப்பு, சீனாவில் குழந்தைப் பருவ இரத்தப் புற்றுநோய்க்கான முதல் CAR-T தயாரிப்பாகும். இது, CD19-பாசிட்டிவ் மீண்டும் வந்த/சிகிச்சைக்குக் கட்டுப்படாத கடுமையான லிம்போபிளாஸ்டிக் இரத்தப் புற்றுநோயால் (ALL) பாதிக்கப்பட்ட 3 முதல் 21 வயதுக்குட்பட்ட நோயாளிகளுக்குச் சிகிச்சையளிக்கப் பயன்படுத்தப்படுகிறது.
கடுமையான லிம்போபிளாஸ்டிக் லுகேமியா (ALL) என்பது குழந்தைகளிடையே மிகவும் பொதுவான வீரியம் மிக்க கட்டிகளில் ஒன்றாகும், மேலும் இது குழந்தைகள் மற்றும் இளம் பருவத்தினரின் இறப்பிற்கான ஒரு முக்கிய காரணமாகும். கைமெரிக் ஆன்டிஜென் ரிசெப்டர் (CAR-T) செல் சிகிச்சையானது, மீண்டும் வரும்/சிகிச்சைக்குக் கட்டுப்படாத (R/R) பி-செல் ALL-க்கான சிகிச்சையில் ஒரு புரட்சியை ஏற்படுத்தியுள்ளது. நோவார்டிஸ் நிறுவனத்தால் உருவாக்கப்பட்ட, FDA-ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்ட முதல் தயாரிப்பான கிம்ரியா (டைசாஜென்லெக்லூசெல்), நோய் தணியும் விகிதங்களையும் உயிர்வாழும் காலங்களையும் கணிசமாக மேம்படுத்தியுள்ளது.
pCAR-19B என்பது, பாதுகாப்பு தொடர்பான கவலைகளை நிவர்த்தி செய்யும் வகையில் வடிவமைக்கப்பட்ட, மேம்படுத்தப்பட்ட மனிதமயமாக்கப்பட்ட CD19-குறிப்பிட்ட ஒற்றைச் சங்கிலி மாறுபடும் துண்டைக் (scFv) கொண்ட ஒரு தன்னுடல்சார் CAR-T செல் தயாரிப்பு ஆகும்.
நவம்பர் 2023-ல், பி-ஏஎல்எல் (B-ALL) நோய்க்கு சிகிச்சை அளிப்பதற்காக, pCAR-19B மருந்துக்கு சீன தேசிய மருத்துவப் பொருட்கள் நிர்வாகத்தால் “முன்னேற்றகரமான சிகிச்சைக்கான அங்கீகாரம்” வழங்கப்பட்டுள்ளது.
R/R B-செல் ALL நோயால் பாதிக்கப்பட்ட சீனக் குழந்தைகள் மற்றும் இளம் வயது நோயாளிகளை உள்ளடக்கிய ஒரு முக்கிய மருத்துவப் பரிசோதனையில் pCAR-19B-இன் செயல்திறன் மற்றும் பாதுகாப்பு விளைவுகள்அறிவிக்கப்பட்டது66வது அமெரிக்க இரத்தவியல் சங்கத்தின் (ASH) ஆண்டுக்கூட்டம்.
முறைகள்: இந்த இரண்டாம் கட்ட மருத்துவப் பரிசோதனை (NCT05334823) ஒரு ஒற்றைப் பிரிவு, வெளிப்படையான, பல மையங்களைக் கொண்ட ஆய்வாகும். பரிசோதனையின் போது 3 முதல் 21 வயதுக்குட்பட்ட, உறுதிசெய்யப்பட்ட CD19+ மீண்டும் வரும்/எதிர்க்கும் B-ALL நோயாளிகள் சேர்க்கப்பட்டனர். முதன்மை இலக்கு, ஒட்டுமொத்த நோய்த்தணிப்பு விகிதம் (ORR) ஆகும். இது, மருந்து செலுத்தப்பட்ட 3 மாதங்களுக்குள் ஏற்படும் முழுமையான நோய்த்தணிப்பு (CR) மற்றும் முழுமையற்ற இரத்த மீட்புடன் கூடிய முழுமையான நோய்த்தணிப்பு (CRi) என வரையறுக்கப்பட்டது.
முடிவுகள்: ஏப்ரல் 18, 2024 நிலவரப்படி, 89 நோயாளிகள் சேர்க்கப்பட்டு லுகாஃபெரெசிஸ் சிகிச்சை பெற்றனர், அவர்களில் 64 நோயாளிகளுக்கு pCAR-19B உட்செலுத்தப்பட்டது. உற்பத்தித் தோல்வி வழக்குகள் எதுவும் இல்லை. உட்செலுத்தப்பட்ட நோயாளிகளில், 6.25% (4/64) பேர் சிகிச்சைக்குப் பலனளிக்காதவர்களாகவும், 93.75% (60/64) பேர் பல கட்ட முந்தைய சிகிச்சைகள் அல்லது அல்லோஜெனிக் ஸ்டெம் செல் மாற்று அறுவை சிகிச்சைக்குப் பிறகும் நோய் மீண்டும் வந்தவர்களாகவும் இருந்தனர். சராசரி வயது 11 ஆண்டுகள் (வரம்பு 3-21), மற்றும் 56.25% (36/64) பேர் ஆண்கள். கூடுதலாக, 75% (48/64) நோயாளிகள் குறைந்தபட்சம் ஒரு உயர்-ஆபத்து மரபணுவைக் கொண்டிருந்தனர். தொடக்க நிலையில் சராசரி எலும்பு மஜ்ஜை (BM) பிளாஸ்ட் சுமை 58.3% (வரம்பு 5%-98%) ஆக இருந்தது, மேலும் 56.25% நோயாளிகளிடம் அதிக எலும்பு மஜ்ஜை பிளாஸ்ட் சுமை (≥50%) காணப்பட்டது.
சராசரியாக 211 நாட்கள் (வரம்பு 35-750) பின்தொடர்தலில், சிறந்த ORR 90.63% (58/64) ஆக இருந்தது. இதில் 78.13% நோயாளிகள் (50/64) முழுமையான நிவாரணத்தையும் (CR) மற்றும் 12.5% நோயாளிகள் (8/64) CRi-யையும் அடைந்தனர். இது R/R B-ALL-ல் அறிவிக்கப்பட்ட வணிக ரீதியான ஆன்டி-CD19 CAR-T சிகிச்சை தயாரிப்புகளின் செயல்திறனை விஞ்சியது. ORR அடைந்த நோயாளிகளில் 98.27% (57/58) பேர், குறைந்தபட்ச எஞ்சிய நோய் (MRD)-எதிர்மறை நிவாரணத்தை அடைந்தனர். 3 மாதங்களில் ORR 76.56% (49/64) ஆக இருந்தது. சராசரி சிகிச்சை பலன் காலம் (DOR) 10.61 மாதங்கள் (95% நம்பிக்கை இடைவெளி 7.66-20.96) ஆக இருந்தது. சராசரி ஒட்டுமொத்த உயிர்வாழ்வு காலம் (OS) 23.92 மாதங்கள் (95% நம்பிக்கை இடைவெளி 9.86-NR) ஆக இருந்தது.
சைட்டோகைன் வெளியீட்டு நோய்க்குறி (CRS) மற்றும் நோயெதிர்ப்பு விளைவு செல்-தொடர்புடைய நரம்பு நச்சுத்தன்மை நோய்க்குறி (ICANS) ஆகியவை முறையே 98.44% மற்றும் 50% நோயாளிகளுக்கு ஏற்பட்டன. தரம் ≥3 CRS மற்றும் ICANS ஆகியவை முறையே 29.69% மற்றும் 39.06% நோயாளிகளிடம் காணப்பட்டன. தரம் ≥3 CRS மற்றும் ICANS-இன் சராசரி கால அளவு முறையே 4 நாட்கள் மற்றும் 3 நாட்கள் ஆகும். CRS அல்லது ICANS காரணமாக எந்த இறப்புகளும் ஏற்படவில்லை.
முடிவுகள்: எலும்பு மஜ்ஜை பிளாஸ்ட்களின் அதிக சுமை மற்றும் மரபணு மாறுபாடுகளின் அதிக ஆபத்து இருந்தபோதிலும், pCAR-19B அதிக நோய்த்தணிப்பு விகிதங்களையும், MRD-எதிர்மறை நோய்த்தணிப்பின் உயர் விகிதத்தையும், நீடித்த பதில்களையும், மற்றும் ஏற்றுக்கொள்ளக்கூடிய பாதுகாப்புத் தன்மையையும் வெளிப்படுத்தியது. இந்த ஆய்வு, ஆசிய மக்களிடையே குழந்தைப் பருவ B-ALL குறித்த முதல் முக்கிய மருத்துவப் பரிசோதனையாகும். இது, மீண்டும் மீண்டும் வரும் (R/R) B-ALL நோயால் பாதிக்கப்பட்ட சீனக் குழந்தைகள் மற்றும் இளம் வயது நோயாளிகளுக்கு ஒரு புதிய சிகிச்சை விருப்பத்தை வழங்குகிறது.
தற்போது, சீனாவில் வேறு பல CAR-T மருத்துவப் பரிசோதனைகள் நடைபெற்று வருகின்றன, மேலும் அவர்கள் நோயாளிகளைத் தேடிக்கொண்டிருக்கிறார்கள். புதிய மருந்துகள் மற்றும் தொழில்நுட்பங்கள் குறித்த ஆலோசனைக்கு, நீங்கள் பெய்ஜிங் தெற்கு பிராந்திய புற்றுநோய் மருத்துவமனையின் சர்வதேசத் துறையைத் தொடர்பு கொள்ளலாம்.
தொலைபேசி எண்: 4008803716
மின்னஞ்சல்:myimmnet@163.com
குறிப்புகள்
1.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
2.http://cq.news.cn/20240728/b0a74788930d4be7a45996be2808dd4f/c.html
4.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html
5.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
பதிவிட்ட நேரம்: நவம்பர் 22, 2024