தன்னெதிர்ப்பு நோய்களுக்கு சிகிச்சையளிக்கும் இனடிகாப்டாஜீன் ஆட்டோலூசெல் மருந்திற்கான புதிய ஆய்வு மருந்து விண்ணப்பம் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அக்டோபர் 11 அன்று2024-ல், சீனாவின் தேசிய மருத்துவப் பொருட்கள் நிர்வாகம் (NMPA), புதிய மருந்து ஆய்வுக்கான (IND) விண்ணப்பத்திற்கு ஒப்புதல் அளித்துள்ளது.சிஸ்டமிக் லூபஸ் எரிதிமடோசஸின் (SLE – ITP) இம்யூன் த்ரோம்போசைட்டோபீனியாவிற்கு சிகிச்சையளிக்கப் பயன்படும், CD19-ஐ இலக்காகக் கொண்ட ஒரு தன்னியலான கலப்பின ஆன்டிஜென் ஏற்பி (CAR)-T செல் சிகிச்சையான இனடிகாப்டாஜீன் ஆட்டோலூசெல் (CNCT19 ஊசி). சீனாவில் தன்னியக்க நோய்க்காக அங்கீகரிக்கப்பட்ட இனடிகாப்டாஜீன் ஆட்டோலூசெல்லின் முதல் IND இதுவாகும்.

இனடிகாப்டாஜீன் ஆட்டோலூசெல் என்பது ஒரு CD19 CAR-T செல் சிகிச்சைத் தயாரிப்பு ஆகும். இது ஒரு தனித்துவமான CD19 scFv (HI19a) மற்றும் மேம்பட்ட உற்பத்தி செயல்முறைகளைக் கொண்டுள்ளது. இனடிகாப்டாஜீன் ஆட்டோலூசெல் என்பது சீனாவில் உள்நாட்டில் உருவாக்கப்பட்ட முதல் தனியுரிமை பெற்ற CD19-ஐ இலக்காகக் கொண்ட CAR-T தயாரிப்பு மற்றும் சீனாவில் B-ALL நோய்க்காக வணிகமயமாக்கப்பட்ட முதல் CAR-T செல் சிகிச்சைத் தயாரிப்பு ஆகும். இனடிகாப்டாஜீன் ஆட்டோலூசெல், பெரியவர்களுக்கான மீண்டும் வரும்/சிகிச்சைக்கு உட்படாத B-ALL, மீண்டும் வரும்/சிகிச்சைக்கு உட்படாத DLBCL, குழந்தைகள் மற்றும் இளம் பருவத்தினருக்கான மீண்டும் வரும்/சிகிச்சைக்கு உட்படாத B-ALL, மற்றும் பல்வேறு தன்னுடல் தாக்கு நோய்கள் உள்ளிட்ட பல நோய்களுக்கான தனது பயன்பாட்டை விரிவுபடுத்தி வருகிறது. மீண்டும் வரும் அல்லது சிகிச்சைக்கு உட்படாத பெரிய B-செல் லிம்போமாவிற்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கான அதன் புதிய மருந்து விண்ணப்பம் (NDA), செப்டம்பர் 2024-ல் NMPA-ஆல் ஏற்றுக்கொள்ளப்பட்டுள்ளது.

SLE என்பது ஒரு முழு உடல் சார்ந்த தன்னுடல் தாக்குநோய் ஆகும், இது பொதுவாக பல உறுப்பு சேதத்திற்கு வழிவகுக்கிறது. இயல்புக்கு மாறான B செல்கள் மற்றும் தன்னுடல் தாக்குநோய் எதிர்ப்புப் பொருள்கள் SLE நோயின் உருவாக்கத்தில் ஒரு முக்கியப் பங்கு வகிக்கின்றன. SLE நோயானது அதிகப்படியான இரத்தத் தட்டு அழிவை ஏற்படுத்தக்கூடும், அதாவது SLE-ITP. சீனாவில் உள்ள SLE நோயாளிகளில் சுமார் 16% பேருக்கு SLE-ITP ஏற்படுகிறது. இந்த SLE-ITP நோயாளிகளில் பெரும்பாலானோர் ஸ்டீராய்டுகள், நோய்த்தடுப்பு மருந்துகள் மற்றும் உயிரியல் மருந்துகளுக்கு மிக மோசமாகவே பதிலளிக்கின்றனர். மேலும், அவர்கள் பெரும்பாலும் முக்கிய உறுப்புகளில் இரத்தக் கசிவு ஏற்படும் அபாயத்தால் பாதிக்கப்படுகின்றனர், அதே சமயம் அவர்களின் நீண்டகால உயிர்வாழ்வும் மிகவும் குறைவாகவே உள்ளது.

இந்த ஆண்டு ஜூலை மாதத்தில், மதிப்புமிக்க 《தி நியூ இங்கிலாந்து ஜர்னல் ஆஃப் மெடிசின்》பெக்கிங் யூனியன் மருத்துவக் கல்லூரி மருத்துவமனையின் முடவியல் துறையைச் சேர்ந்த பேராசிரியர் ஜெங் சியாவோஃபெங் மற்றும் பேராசிரியர் லி மெங்டாவோ, மற்றும் இரத்தவியல் துறையைச் சேர்ந்த பேராசிரியர் ஷோவ் டாவோபின் ஆகியோர் இணைந்து எழுதிய “SLE-யின் சிகிச்சைக்கு உட்படாத நோயெதிர்ப்பு த்ரோம்போசைட்டோபீனியாவில் ஆன்டி-CD19 CAR T செல்கள்” என்ற ஆய்வு வெளியிடப்பட்டது. இந்த ஆய்வு, SLE-ITP-க்கு சிகிச்சையளிப்பதில் இனடிகாப்டாஜீன் ஆட்டோலூசலின் நீண்டகால செயல்திறனையும் பாதுகாப்பையும் வெளிக்காட்டி, CAR-T செல் சிகிச்சையின் மகத்தான ஆற்றலை எடுத்துக்காட்டுகிறது.

38 வயதான ஒரு பெண்ணுக்கு 2014-ல் SLE நோய் இருப்பது கண்டறியப்பட்டது. அவர் மீளக்கூடிய சிறுநீரில் புரதக் கசிவு, மூட்டுவலி மற்றும் தொடர்ச்சியான இரத்தத் தட்டுக்குறைபாடு ஆகியவற்றுடன் வந்தார். அதிக அளவு குளுக்கோகார்டிகாய்டுகள் (மெத்தில்பிரெட்னிசோலோன் பல்சஸ்), ஹைட்ராக்ஸிகுளோரோகுயின், நரம்பு வழி இம்யூன் குளோபுலின், டாக்ரோலிமஸ், சைக்ளோஸ்போரின் ஏ, சிரோலிமஸ், ரிட்டுக்ஸிமாப், டானசோல், எல்ட்ரோம்போபாக் மற்றும் மறுசீரமைக்கப்பட்ட மனித த்ரோம்போபாய்டின் ஆகியவற்றைக் கொண்டு முன்னர் அளிக்கப்பட்ட சிகிச்சைகள் இரத்தத் தட்டுக்குறைபாட்டைக் குறைக்கவில்லை. இரத்தத் தட்டுகளின் எண்ணிக்கை ஒரு கன மில்லிமீட்டருக்கு 10,000 முதல் 20,000 வரை பராமரிக்கப்பட்டு வந்தது, இறுதியில் ஜூலை 2023-ல் ஒரு கன மில்லிமீட்டருக்கு 10,000-க்கும் கீழே குறைந்தது.

அந்த நேரத்தில், அவரது கை கால்களில் இரத்தக் கசிவுகள் மற்றும் சிராய்ப்புகள், வாயில் இரத்தக் கொப்புளங்கள், மற்றும் ஈறுகளில் இரத்தக் கசிவு ஆகியவை காணப்பட்டன. அவரது எலும்பு மஜ்ஜை ஸ்மியர் பரிசோதனையில், தீவிரமான மைலோபுரோலிஃபெரேஷன் மற்றும் மெகாகாரியோசைட் முதிர்ச்சியில் குறைபாடு இருப்பது தெரியவந்தது. CAR T-செல் உட்செலுத்தலுக்கு முந்தைய மாதத்தில், குறைந்த அளவு பிரெட்னிசோன் (ஒரு நாளைக்கு 5 மி.கி) மற்றும் ஹைட்ராக்ஸிகுளோரோகுயின் (ஒரு நாளைக்கு 0.2 கி) மட்டுமே வழங்கப்பட்டன. இனடி-செல்லை உற்பத்தி செய்ய, தன்னுடலிலிருந்து எடுக்கப்பட்ட புதிய லுகாஃபெரெசிஸ் பயன்படுத்தப்பட்டது. CAR T-செல் சிகிச்சைக்கு முன்பு, நோயாளிக்கு −5, −4, மற்றும் −3 ஆகிய நாட்களில் தினமும் ஃபுளூடராபைன் (உடல் மேற்பரப்பின் ஒரு சதுர மீட்டருக்கு 25 மி.கி. என்ற அளவில்) மற்றும் −5, −4 ஆகிய நாட்களில் சைக்ளோபாஸ்பமைடு (ஒரு சதுர மீட்டருக்கு 250 மி.கி. என்ற அளவில்) ஆகியவற்றைக் கொண்டு நிணநீரை நீக்கும் கீமோதெரபி சிகிச்சை அளிக்கப்பட்டது. அதன் பிறகு, அவரது உடல் எடைக்கு ஒரு கிலோகிராமுக்கு மொத்தம் 500,000 CD19 CAR T செல்கள் செலுத்தப்பட்டன.

இனடிகாப்டாஜீன் ஆட்டோலூசெல் ஊசிக்குப் பிறகு, நோயாளியின் இரத்தத் தட்டுக்களின் எண்ணிக்கை தொடர்ந்து அதிகரித்து, மருத்துவ ரீதியான முழுமையான குணமடைதல் ஏற்பட்டது. மேலும், குளுக்கோகார்டிகாய்டுகள் மற்றும் அனைத்து நோயெதிர்ப்புத் தடுப்பு மருந்துகளும் நிறுத்தப்பட்டன. தற்போது, ​​நோயாளி அடிப்படையில் இயல்பு வாழ்க்கைக்குத் திரும்பிவிட்டார்.

தற்போது, ​​சீனாவில் வேறு பல CAR-T மருத்துவப் பரிசோதனைகள் நடைபெற்று வருகின்றன, மேலும் அவர்கள் நோயாளிகளைத் தேடிக்கொண்டிருக்கிறார்கள். புதிய மருந்துகள் மற்றும் தொழில்நுட்பங்கள் குறித்த ஆலோசனைக்கு, நீங்கள் பெய்ஜிங் தெற்கு பிராந்திய புற்றுநோய் மருத்துவமனையின் சர்வதேசத் துறையைத் தொடர்பு கொள்ளலாம்.

தொலைபேசி எண்：4008803716

Email：myimmnet@163.com

குறிப்புகள்

1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711

2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743