ஆகஸ்ட் 7 அன்று, தேசிய மருத்துவப் பொருட்கள் நிர்வாகத்தின் (NMPA) மருந்து மதிப்பீட்டு மையம் (CDE), மீண்டும் வந்த/சிகிச்சைக்குக் கட்டுப்படாத டி-செல் அக்யூட் லிம்போபிளாஸ்டிக் லுகேமியா/லிம்போமா (r/r T-ALL/LBL) நோயால் பாதிக்கப்பட்ட வயதுவந்த நோயாளிகளின் சிகிச்சைக்காக, PA3-17 ஊசி மருந்தை திருப்புமுனை சிகிச்சை வகைப்பாட்டில் சேர்ப்பதற்குப் பரிந்துரைக்கப்பட்டுள்ளதாக அறிவித்தது.
தற்போது, சீனாவில் புதிய புற்றுநோய் எதிர்ப்புத் தொழில்நுட்பங்களுக்கான பல மருத்துவப் பரிசோதனைகள் நோயாளிகளைத் தேடி நடைபெற்று வருகின்றன. புதிய மருந்துகள் மற்றும் தொழில்நுட்பங்கள் குறித்த ஆலோசனைக்கு, நீங்கள் பெய்ஜிங் தெற்கு பிராந்திய புற்றுநோய் மருத்துவமனையின் சர்வதேசத் துறையைத் தொடர்பு கொள்ளலாம்.
தொலைபேசி எண்: 4008803716
WeChat ஐடி: 17801183037
மின்னஞ்சல்:myimmnet@163.com
மீண்டும் வந்த/சிகிச்சைக்குக் கட்டுப்படாத டி-லிம்போபிளாஸ்டிக் லுகேமியா/லிம்போமா (r/r T-ALL/LBL) நோயாளிகள், மருத்துவ ரீதியாக விரைவான நோய் முன்னேற்றம், மோசமான முன்கணிப்பு மற்றும் சிகிச்சைக்கான வாய்ப்புகள் இல்லாமை ஆகியவற்றால் வெளிப்படுகின்றனர். தற்போது, குறைந்தது இரண்டு கீமோதெரபி சிகிச்சை முறைகளுக்குப் பலனளிக்காத அல்லது சிகிச்சைக்குப் பிறகு நோய் மீண்டும் வந்த டி-ALL/LBL நோயாளிகளின் சிகிச்சைக்காக, 2005-ல் FDA-ஆல் நைலாபைன் மட்டுமே அங்கீகரிக்கப்பட்டது. இதன் ஒட்டுமொத்தப் பலனளிப்பு விகிதம் (ORR) 31% மற்றும் முழுமையான குணமடைதல் (CR) 23% ஆகும். எனவே, மற்ற பயனுள்ள சிகிச்சை முறைகளை உருவாக்க வேண்டிய அவசரத் தேவை உள்ளது. சாதாரண டி மற்றும் என்.கே செல்களில் வெளிப்படுவதையும், மற்ற திசு செல்களில் வெளிப்படாமல் இருப்பதையும் தவிர, சிடி7 ஆனது டி-ALL/LBL செல்களில் அதிக அளவில் வெளிப்படுகிறது. எனவே, டி-ALL/LBL-க்கான CAR-T சிகிச்சையை உருவாக்குவதற்கான ஒரு சாத்தியமான இலக்காக சிடி7 கருதப்படுகிறது. இருப்பினும், டி செல்களில் சிடி7 வெளிப்படுவதால் ஏற்படும் சகோதரக் கொலையைத் தவிர்ப்பதே சவாலாக உள்ளது. ஆராய்ச்சியாளர்கள், ஆன்டி-சிடி7 புரத வெளிப்பாட்டுத் தடுப்பான் (PEBL) மூலம் டி செல்களின் மேற்பரப்பில் உள்ள சிடி7 மூலக்கூறின் வெளிப்பாட்டைத் தடுத்து, சிடி7 நானோ ஆன்டிபாடிகளை அடிப்படையாகக் கொண்ட PA3-17 ஊசி எனப்படும் ஒரு CAR-T செல் ஊசியை உருவாக்கினர்.
மீண்டும் வந்த/சிகிச்சைக்குக் கட்டுப்படாத டி-செல் அக்யூட் லிம்போபிளாஸ்டிக் லுகேமியா/லிம்போமா (R/R T-ALL/LBL) சிகிச்சைக்கான PA3-17 ஊசி மருந்தின் முதற்கட்ட மருத்துவப் பரிசோதனையின் நீண்டகாலப் பின்தொடர் தரவுகள், சர்வதேச அளவில் அதிகாரப்பூர்வமான கல்வி மாநாடான EHA 2025-ல் சமர்ப்பிக்கப்பட்டன.
பிப்ரவரி 19, 2025 நிலவரப்படி, மொத்தம் 13 நோயாளிகள் சேர்க்கப்பட்டனர் (டோஸ் 1, 2, 3 குழுவில் 3 நோயாளிகள், RP2D குழுவில் 4 நோயாளிகள்). அவர்கள் அனைவரும் PA3-17 ஊசியின் ஒற்றை உட்செலுத்தலைப் பெற்று, 28-நாள் டோஸ் வரம்பு நச்சுத்தன்மை (DLTs) மதிப்பீட்டை நிறைவு செய்தனர். மருந்தியல் இயக்கவியல், பாதுகாப்பு மற்றும் இந்த டோஸுக்கு அப்பாற்பட்ட செயல்திறன் ஆகியவற்றின் அடிப்படையில் RP2D ஆனது 2×10⁶ CAR-T/kg என நிறுவப்பட்டது. எந்த DLT-களும் ஏற்படவில்லை மற்றும் அதிகபட்ச சகிப்புத்தன்மை டோஸ் (MTD) எட்டப்படவில்லை. சைட்டோகைன் வெளியீட்டு நோய்க்குறி (CRS) நிகழ்வு 84.6% (G3:23.1%, G4 இல்லை) ஆக இருந்தது, அதே நேரத்தில் நோயெதிர்ப்பு விளைவு செல்-தொடர்புடைய நரம்பு நச்சுத்தன்மை நோய்க்குறி (ICANS) G1-2 (15.4%) க்கு மட்டுப்படுத்தப்பட்டது. செயல்திறன் தரவுகளின்படி, சிறந்த புறநிலை பதில் விகிதம் (ORR) 84.6% (11/13) ஆகவும், 76.9% (10/13) பேர் முழுமையான நோய்த்தணிப்பு/முழுமையற்ற இரத்த அணுக்கள் மீட்சியுடன் கூடிய முழுமையான நோய்த்தணிப்பு (CR/CRi) நிலையையும் அடைந்தனர். குறிப்பிடத்தக்க வகையில், 69.2% (9/13, 8 நோயாளிகள் CR) பேர் 3 மாதங்கள் வரை தங்கள் சிகிச்சைக்கான பதிலைத் தக்கவைத்துக் கொண்டனர். மேலும், 50.0% (4/8) பேர், அடுத்தடுத்த தண்டு செல் மாற்று அறுவை சிகிச்சை (SCT) இன்றி, மருந்து செலுத்தப்பட்ட பிறகு 15 மாதங்களுக்கும் மேலாக CR நிலையைத் தக்கவைத்துக் கொண்டனர். அவர்களில் இருவரிடம் 21 மாதங்கள் வரையிலும் CAR-T செல்கள் கண்டறியக்கூடிய அளவில் இருந்தன. குறிப்பாக, ஏற்கெனவே பல சிகிச்சைகள் பெற்றிருந்த ஒரு நோயாளி [முன்பு குருதியாக்க தண்டு செல் மாற்று அறுவை சிகிச்சை (HSCT), 7 செ.மீ-க்கு மேல் பெரிய கட்டி] 28-வது நாளுக்குள் CR நிலையை அடைந்து, 6 மாதங்களில் இரண்டாவது HSCT சிகிச்சையைப் பெற்றார்.
PA3-17 ஊசியானது, ஏற்கனவே பல சிகிச்சைகள் பெற்ற r/r T-ALL/LBL நோயாளிகளிடம் நல்ல சகிப்புத்தன்மை, ஆழமான மற்றும் நீடித்த மருத்துவச் செயல்பாட்டை வெளிப்படுத்தியது; மேலும், முழுமையான நிவாரணம் பெற்ற நோயாளிகளில் 50% பேர் ஒரு வருடத்தில் உயிர்வாழ்வாகவும் மற்றும்/அல்லது நோய் முன்னேற்றம் இல்லாமலும் இருந்தனர்.
தற்போது, சீனாவில் புதிய புற்றுநோய் எதிர்ப்புத் தொழில்நுட்பங்களுக்கான பல மருத்துவப் பரிசோதனைகள் நோயாளிகளைத் தேடி நடைபெற்று வருகின்றன. புதிய மருந்துகள் மற்றும் தொழில்நுட்பங்கள் குறித்த ஆலோசனைக்கு, நீங்கள் பெய்ஜிங் தெற்கு பிராந்திய புற்றுநோய் மருத்துவமனையின் சர்வதேசத் துறையைத் தொடர்பு கொள்ளலாம்.
தொலைபேசி எண்: 4008803716
WeChat ஐடி: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
பதிவிட்ட நேரம்: ஆகஸ்ட் 13, 2025